日前，位于波士顿的ARIAD药物公司发布新闻，治疗白血病的新药帕纳替尼获美囯药监局批准，成为第一个对包括T315I在内的所有Bcr-Abl基因突变体有效的白血病药物。（http://phx.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=118422&p=irol-newsArticle_print&ID=1767523&highlight=）。该药物由我所89届研究生黄卫生博士设计合成。当年的同班同学，现职美国Synta药物公司肿瘤药物研发高级总监的英伟文博士介绍到：＂美国联邦药监局对帕纳替尼加速审批, 根据临床二期中试的结果审核通过帕纳替尼成为伊马替尼无效病人的临床用药，充分证明了该药的显著效果。令人鼓舞的是帕纳替尼的药效并不为某种特变基因所局限。该药如果能取代一线药物伊马替尼，将有望成为历史上产值最高的小分子癌症药物。＂

　 早在1970年代，科学家发现由9号和22号染色体之间的相互易位所产生的融合蛋白Bcr-Abl是白血病的原癌基因，针对Bcr-Abl的酪氨酸激酶抑制剂因此成为治疗白血病的一种有效手段。诺华公司研发的第一代抑制剂伊马替尼（imatinib）2001年开始应用于临床，疗效甚佳；但几年后患者产生抗药性。癌基因突变是重要原因之一。诺华和布里斯托-迈尔-施贵宝分别于2007和2006 将第二代药物尼洛替尼(nilotinib）和达沙替尼 (dasatinib)应用于临床来对付癌基因变异体。遗憾的是，这些药物只对某些变异体有效，对变异体T315I更是彻底无效。黄卫生博士通过深入研究Bcr-Abl癌基因结构, 创造性地设计和合成了一类新型的化合物来专门应对变异体T315I。化合物经过化学结构优化、体外活性、药代动力学、动物体内药效和毒性等测试进入临床（http://pubs.acs.org/doi/abs/10.1021/jm100395q）。在化学、生物、药理、临床等领域科学家的通力合作下，帕纳替尼最终成为第一个对包括T315I在内的所有Bcr-Abl基因突变体有效的药物，为白血病患者带来了福音。

医药界权威刊物「新英格兰医学杂志」今年十一月发表了帕纳替尼临床中试的优异结果，同时刊登的编委评论指出帕纳替尼朝靶标药物的真正成功跨出的一大步。（http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1205127）

黄卫生本科毕业于华中理工大学（现华中科技大学）；1989－1995年在我所获博士学位，师从袁承业院士。经过在美国弗吉尼亚大学和麻省理工学院的博士后训练，于2001年进入药物研发企业，现任美国ARIAD公司药物化学部副总监。帕纳替尼为该公司的第一个新药。

“我们这些猎药者的最大梦想就是自己参与研发的药物能通药监局审批，进入市场，治病救人，造福人类。”这是黄卫生和英伟文博士在多年艰苦研究取得巨大成功后的感叹。而有机所正是他们猎药的起点。